NEAK elmondta mi alapján – Meghalt az a Friedreich-ataxiában szenvedő nő, Zsuzsi, akinek családja több alkalommal is segítséget kért egy rendkívül drága, a betegség romlását lassító gyógyszerhez. A Skyclarys éves adagja 147 millió forintba kerül, a napi kezelés költsége pedig eléri a 400 ezer forintot.
NEAK elmondta mi alapján: a legfontosabb részletek
Zsuzsi édesanyja korábban hivatalokhoz és egy alapítványhoz is fordult támogatásért, ám kérelmeik nem jártak sikerrel. A nő tíz nappal ezelőtt halt meg a kórházban, ahol a szíve állt meg. Édesanyja így egyedül maradt; évekkel korábban a fiát is ugyanez a genetikai betegség vitte el.
A gyógyszer a romlás lassítását szolgálhatja
A Friedreich-ataxia a szervezet fokozatos leépülésével járó, genetikai eredetű betegség. A forrás szerint a betegeknél végül gyakran valamilyen szívrendellenesség alakul ki az alapbetegség szövődményeként. A tünetek leggyakrabban már gyermek- vagy serdülőkorban jelentkeznek, a betegek átlagos várható élettartama pedig 35 és 40 év között van.
A Skyclarys nevű, omaveloxolon hatóanyagú készítmény 2024 februárjától érhető el Európában a felnőttek, valamint a 16 éves és annál idősebb serdülők számára. A klinikai adatok alapján elsősorban a neurológiai állapot romlását hivatott lassítani. A forrásban szereplő tájékoztatás szerint minél korábban kezdik meg a kezelést, annál jelentősebb változás várható.
A készítményt a betegnek élete végéig szednie kellene. Ez a költségek miatt olyan terhet jelent, amelyet a család saját forrásból nem tudott vállalni, ezért Zsuzsi édesanyja az elmúlt években két alkalommal is támogatási kérelmet nyújtott be.
A támogatásról szakmai szempontok alapján döntenek
Az ügyben illetékes Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő a lap megkeresésére azt közölte, hogy a gyógyszer megfelelő szakmai indokoltság esetén biztosítható a betegeknek. A NEAK szerint az elbírálás során a szakmai szempontoknak van a legnagyobb súlyuk, mivel a kezelés korábbi megkezdése hozhatja a legjelentősebb eredményt.
A Skyclarys támogatását 2025-ben kezdte meg a Batthyány-Strattmann László Alapítvány A Gyógyításért. Zsuzsi édesanyja az alapítványtól is segítséget kért, de elutasító választ kapott. Az alapítvány hatáskörének megszűnése után a betegek támogatásának ügye a NEAK-hoz került.
A hatóság válaszából az derül ki, hogy a kérelmek elbírálása nem kizárólag a gyógyszer kiemelkedően magas áráról szól, hanem elsősorban arról, szakmailag indokoltnak tartják-e az adott beteg esetében a kezelést. Zsuzsi ügyében azonban a támogatás végül nem vált elérhetővé, és a nő a kórházi kezelés során meghalt.
Mit lehet biztosan tudni a támogatási rendszerről?
A NEAK tájékoztatása alapján a Skyclarys nem automatikusan jár minden Friedreich-ataxiában szenvedő betegnek. A készítmény akkor biztosítható, ha az adott esetben megfelelő szakmai indokoltság áll fenn, és az elbírálásban kiemelt jelentősége van annak, mikor kezdődhetne meg a kezelés.
A forrás szerint a támogatási ügyekben korábban a Batthyány-Strattmann László Alapítvány A Gyógyításért is érintett volt, de a szervezet hatáskörének megszűnése után a NEAK vette át a betegek támogatásának kezelését. Zsuzsi családja mindkét irányban próbált segítséget kérni, mégsem jutott hozzá a gyógyszerhez. A közölt információk nem részletezik, hogy az ő kérelmét pontosan milyen egyedi szakmai indokok alapján utasították el.
